Uma terapia desenvolvida no Reino Unido tem se mostrado eficaz no silenciamento de genes que predispõem pessoas a desenvolverem doença de Alzheimer ou demência. Os resultados da primeira fase de testes do medicamento, publicados na revista científica Nature Medicine, mostram que ele se demonstrou seguro e reduziu com sucesso os níveis da proteína tau – conhecida por causar a doença – nos pacientes que participam do estudo.
A terapia, chamada MAPTRx, age inibindo o gene MAPT, que codifica a proteína tau por meio da aplicação de BIIB080, uma droga composta por pequenas moléculas capazes de prevenir ou alterar a produção de proteínas. Logo, ele diminui a produção da tau e evita ou ameniza o curso da doença.
Ainda serão feitos mais ensaios, com grupos maiores de pacientes, para determinar se a terapia leva a um benefício clínico e deve ser disponibilizada, mas os resultados da primeira fase indicam que o método tem um efeito biológico relevante. Atualmente, não há tratamentos direcionados à proteína tau.
O Alzheimer é uma doença genética que promove a perda de neurônios nos pacientes – o que é irreversível. Dessa forma, se o medicamento for aprovado, pessoas que têm predisposição à doença poderão tomá-lo de forma preventiva e quem já começou a desenvolvê-la vai poder reduzir a progressão.
O estudo
A primeira fase de testes do MAPTRx analisou a segurança dele, seus efeitos no corpo do paciente e qual a ação no gene MAPT. O estudo foi desenvolvido pelo UCL Dementia Research Centre, centro especializado em Alzheimer e demência no Reino Unido, e foi apoiado pelo NIHR UCLH Biomedical Research Centre. Ao todo, 46 pacientes com idade média de 66 anos participaram dos testes, que foram feitos entre 2017 e 2020.
Os pesquisadores dividiram os pacientes em grupos e analisaram os efeitos da aplicação de três diferentes doses do medicamento administradas por injeção intratecal (aplicada no canal medular para atingir o sistema nervoso), em comparação com um placebo.
Os resultados mostram que a droga foi bem tolerada por todos os pacientes durante o período de tratamento e em mais de 90% até o período pós-tratamento. Eles tiveram apenas efeitos colaterais leves ou moderados, sendo dor de cabeça após a injeção da droga o mais comum.
Os níveis de proteína tau no sistema nervoso central dos pacientes foram analisados ao longo do período de aplicação. Foi constatada uma redução superior a 50% da presença dessa proteína após 24 semanas do início das aplicações nos dois grupos de tratamento que receberam a dose mais alta da droga.